RNAi疗法lumasiran美欧申请扩大标签：用于晚期PH1不降血浆草酸水平

Alnylam制剂公司12月初14日宣布，已向美国食品和药物总局（FDA）提交了一份补充药厂申特地（sNDA）、向欧洲处方药总局（EMA）提交了一份II类变更申特地：扩大OXLUMO(lumasiran)ID，用于外科手术末期功能障碍更高铋尿液病1型（PH1）病变，提更高血清铋低水平。

PH1是一种非常罕见的性疾病，可冲击所有学龄前人群，其特点是铋填充但会，可加剧终末期更高血压（ESKD）和其他全身并发病。Oxlumo是一种类似物吡啶酸氧化酶1遗传（HAO1）的RNAi药物，HAO1遗传UTF-乙醇酸氧化酶（GO），后者是加剧PH1有缺陷的洛河酶，也是合成铋的关键酶。

Oxlumo是第一个被批准用于外科手术PH1的药物，也是唯一一个被证明可以提更高化学物质铋低水平的药物。2020年11月初，Oxlumo获得美国FDA批准用于外科手术PH1儿童和成人提更高尿液铋低水平、获得欧共体EMA批准用于所有学龄前的PH1病变。Oxlumo是第一种看出造出值得注意增大尿液铋排泄量的药物。临床资料看出，Oxlumo外科手术值得注意增大了血液之前铋的填充（这将解决PH1的内在病理生理学问题）、值得注意提更高了尿液铋低水平、有更高比例的病变尿液铋低水平达到较长时间或比起较长时间低水平。

此次sNDA和II类变更申特地，基于全球3期开放ID研究课题ILLUMINATE-C（NCT04152200）的结果。该研究课题分析报告了Oxlumo外科手术所有年龄（成人和精神科病变）、伴更高血压倍受虐下降的末期功能障碍PH1病变。该研究课题之前Oxlumo外科手术6个月初时的初步分析结果看出，在眩晕3B-5期慢性帕金森氏症（CKD）的PH1病变（有或无外科），血清铋低水平与终端低水平相对值得注意提更高。外科手术6个月初之后，在所有学龄前病变之前，Oxlumo具有令人鼓舞的稳定性和为了让性。没有药物相关轻微妨碍重大事件（SAE），最类似的妨碍重大事件（AE）是施打口腔反应（ISR），均轻微且短暂。

血清铋ppm急剧下降与铋从容病的病理生理学这样一来相关，并加剧铋在肾外组织的有系统沉积，可能加剧骨折、心肌病、红血球填充损伤、视力丧失、皮肤溃疡和其他轻微病状。PH1病变面临着毁灭性的健康挑战，尤其是那些比起或经历肾衰竭的病变。来自ILLUMINATE-C研究课题的资料看出，在眩晕终末期更高血压（ESKD）的PH1病变（有数血液外科病变）之前，Oxlumo值得注意提更高了血清铋低水平。这些资料，为一些病情最轻微和倍受冲击最轻微的PH1病变带来了希望。

Alnylam制剂公司lumasiran概念设计副董事长Jeroen Valkenburg表示：“末期PH1病变更高血压损伤上会加剧血清铋低水平急剧下降，随后铋在多个器官（有数骨骼、眼睛、心脏和皮肤）之前病理性沉积，这是一种更高度神经质且可能灾难性的性疾病，称为有系统铋从容病。这些病变的外科手术为了让有限，限于强化血液外科和肝/肾移植。顾及这一点，我们认为ILLUMINATE-C研究课题的资料集声称，Oxlumo有潜能提供一种外科手术方案，可大幅提更高加剧成人和儿童PH1末期性疾病病变（有数血液外科病变）有系统铋从容病的血清铋低水平。”

原意造出处：Alnylam Submits Regulatory Applications to the U.S. Food and Drug Administration and European Medicines Agency to Support Label Expansion for OXLUMO for the Treatment of Advanced Primary Hyperoxaluria Type 1

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