“粉笔肺”特发性肺纤维化，有望迎来新疗法丨罕见病不罕见

2025-09-03 12:16:56

据统计，全球断定的遗传病极限7000种，我国有极限2000万名遗传病患病。

2.28是国际遗传病日，我们把目光倒戈一种不算太少见的遗传病——心绞痛大肠角化(IPF)。

心绞痛大肠角化是一种慢性、同步外阴、角化性间质性大肠结核病(ILD)，发病人群以孩童为主，男性多于未婚，发病率和死亡率都圆形增加急遽。虽然该病属于遗传病基本概念，但它仍负面影响着全球约300万人。

这种慢性病虽非白血病，却比白血病更为致命。它可逐步摧毁患病小肠结构，日后大肠部组织圆形蜂巢状，也被样貌地称为“蜂窝大肠”。其疼痛都有：活动时头晕、不间断干咳、背部不适、疲累和虚弱等。

目前，临床上针对IPF近似于的类固醇都有糖皮质激素、免疫抑制剂、外用凝类固醇等。尽管FDA近几年已批准了尼达尼布(Nintedanib)和吡非尼酮(Pirfenidone)两种病人IPF的类固醇上市，但这种结核病的病因仍不理想，中都位生存期均3~5年，且一些类固醇不良反应很大。

可以说，除了大肠重制都有，IPF患病尚不确切的特效病人手段，因此假定巨大的即已被符合的临床病人期望。

▌关于BI 1015550

好消息是，近日，旧金山FDA已颁发在研新药BI 1015550实质性替代疗法不作为，用于病人心绞痛大肠角化。

BI 1015550是一种在研的口服半胱氨酸酶4B(PDE4B) 抑制剂，不具病人大肠角化(对大肠功能产生负面负面影响的不可逆大肠组织瘢痕)和与同步外阴角化间质性大肠病 (ILD) 相关的炎症的潜力。

FDA的本次实质性替代疗法不作为，是基于一项2期临床试验授予的不遗余力结果。

该试验旨在评估BI 1015550作为单药病人、或与文化背景外用角化病人标靶，病人IPF患病加快大肠功能减少平均速度的必要性。

BI 1015550的疗效、安全性和反应性正试图一项随机、双盲、低剂量对照学术研究中都接受评估。

该学术研究在147名IPF患病中都开展，主要终点是12周病人期间，患病的大肠功能量化——用力大肠活量(FVC)相对基线的发生变化。

学术研究的结果将于5月初参加的2022年旧金山胸科该学会(ATS)大会上公布。

获批“实质性”替代疗法，将大大的慢速BI 1015550的开发进度，为心绞痛大肠角化造成新的病人希望，保护患病大肠功能和改善生活。BI 1015550有望已是第一个病人IPF和其他同步外阴角化间质性大肠病的PDE4B抑制剂，期待这种潜在新替代疗法早日共同努力患病。

好医友医疗网呼吸科专家Michael Rovzar博士简介，在大肠角化人群中都，大多数患病在结核病早期可能没有任何疼痛，随着结核病的进展，大肠功能慢慢好转，乏善可陈成头晕、呼吸急促样的“窒息感”。

当患病经常成现气促、头晕等疼痛时已经属于结核病的中都晚期，大肠通气功能已被损伤至少50%。对于中都年及孩童群，比如说是抽烟、反复咳嗽、气短、长期接触硫化物者、有家族史的人更为要警惕，应定期上医院同步进行大肠功能检查。

参考举例来说：

「文中都特写举例来说Pixabay，均已获版权方授权」